当地时间10月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准葛兰素史克（GSK）的新药bepirovirsen，用于治疗无肝硬化的成人慢性乙肝患者，这是全球首款能够实现慢性乙肝功能性治愈的药物。该药物的治愈率提升至19%，并且在经过6个月的疗程后，有患者可能实现停药，从而减少患肝癌和肝硬化等严重疾病的风险。今年8月，该药物已首先在日本获批，并于10月14日纳入医保，售价为183015日元，约合人民币450000元的全程费用等。
在中国，bepirovirsen已于今年3月提出上市申请，尽管首次申请未能通过，企业于5月重新提交，现正推进审评进程。全球目前约有2.57亿慢性乙肝患者，乙肝引起的肝癌占全球肝癌病例的39%。现有的抗病毒疗法多依赖长期口服核苷类药物，管理困难、治疗依从性差。南方医科大学彭劼教授指出，传统疗法的治愈率仅为1%至3%。
bepirovirsen作为一种反义寡核苷酸（ASO）小核酸药物，能在病毒RNA层面精准作用，使乙肝表面抗原等蛋白的合成受到抑制。其获批依据为涵盖29个国家的两项III期多中心试验，显示经过24周治疗后，功能性治愈率为19%，中国患者在HBsAg不超过3000 IU/mL时的治愈率为24%，不超过1000 IU/mL时为35%。
FDA对该药物适用人群进行了明确限制，要求患者需在接受核苷类药物治疗至少6个月后，病毒DNA已被抑制，且需无肝硬化，治疗周期为6个月，采用皮下注射。FDA还提示该药物使用期间可能出现肝脏反应和血小板减少，需对不良反应保持警惕。
小核酸治疗方法正在成为乙肝治疗的新方向，彭劼教授解释说，传统药物无法清除肝细胞内的稳定cccDNA库，而小核酸药物直接针对乙肝病毒RNA，能够阻断乙肝表面抗原的生成，激发免疫系统的反应。当前，bepirovirsen在国内评审中，葛兰素史克与正大天晴达成独家合作，后者将负责在中国的市场推广和分销工作。
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